长期以来，全国十大赌博官网一直致力于了解和开发血红蛋白病的治疗方法, 包括镰状细胞病(SCD)在内的一组遗传性血液疾病. SCD是一种危及生命的疾病，具有慢性衰弱症状, 包括急性疼痛发作, anemia, organ damage, chronic pain, and fatigue. 它被世界卫生组织(卫生组织)视为撒哈拉以南非洲的一个公共卫生优先事项和被忽视的健康问题, 全球每年80%的SCD婴儿出生在哪里1.
今天，全国十大赌博官网是解决SCD关键未满足需求的领导者. 全国十大赌博官网正在不断寻求新的方法和战略伙伴关系，以帮助在SCD仍然是卫生保健系统挑战的国家的患者更容易获得和负担得起诊断和治疗.
建立稳固、可持续的基础
慢性阻塞性肺病是一个全球性的健康问题，但撒哈拉以南非洲(SSA)的疾病负担最重. 帮助弥合非洲与世界其他地区之间的疾病管理和结果差距, 全国十大赌博官网公司建立了全国十大赌博官网非洲镰状细胞病项目. 该项目通过与地方政府的公私伙伴关系实施, 以及与大学的合作, patient groups, 专业协会和其他组织. 全国十大赌博官网战略的一个关键要素是疾病管理的综合方法，包括早期干预策略, such as screening and diagnosis; research to investigate new treatments; and education and advocacy to improve access to existing therapies.
这个项目是 在加纳推出 2019年，并扩展到安哥拉, Kenya, Tanzania, 乌干达和赞比亚, 并计划进一步扩展到整个SSA.
该计划的亮点包括:
- 与合作伙伴合作，使诊断更容易获得, 可获得和负担得起-目前, 缺乏新生儿筛查, 因此延迟诊断, 被认为是非洲SCD儿童死亡的主要原因(据估计，非洲出生的SCD婴儿中有50-90%将在5岁前死亡)。2
- 扩大羟基脲(一种已被证明可以改善SCD患者健康状况的非专利药物)的获取。, 以及提供儿童友好型配方(目前在加纳推出，并计划在整个SSA推广)。
- 帮助加强卫生保健系统，提供全面的SCD管理, 包括早期干预和安全使用现有和创新的治疗方法. 全国十大赌博官网支持培训医疗保健专业人员的项目, for example, 加纳和乌干达的100多家SCD诊所接受了培训，通过Ahodwo项目提供SCD护理
- 与政府合作，确保项目的可持续性，并支持政策变化，从而长期改善SCD患者的医疗保健
利用技术来改善结果并帮助优化安全性
全国十大赌博官网对SCD疾病管理的全面方法包括一系列数字化举措, 包括信息-, advocacy-, 以及根据国家需要量身定制的面向支持的网站, 以及移动解决方案，以更好地服务于全球镰状细胞社区.
For example, 作为非洲镰状细胞病项目的一部分, 全国十大赌博官网公司支持加纳镰状细胞基金会(Sickle Cell Foundation of Ghana)开发并推出一款基于手机的数字应用程序(App)，以促进该国全国新生儿筛查项目数据的收集和管理. To date, 超过9万名婴儿在该App上注册, 正在扩展到非洲的其他国家. In addition, 合作伙伴开发了一款临床管理应用程序，以帮助确保羟基脲的安全有效使用. 第三款应用程序正在测试中，为医疗保健专业人员提供在手机上随时访问羟基脲处方指南的数字版本.
解决理解问题:优先考虑教育
关于SCD有很多神话和误解. 其中许多是有害的，并对早期诊断和治疗造成障碍.
2019年，全国十大赌博官网进行了 镰状细胞世界评估调查(SWAY), 全球最大的镰状细胞病调查之一, 提供了关于疾病对全世界患者及其家属和照顾者影响的宝贵信息4. 从2100多名患者和360名医疗保健提供者那里收集了见解，以帮助告知这种终身疾病的管理. 其中包括来自加纳和尼日利亚的500多名患者和40多名医疗保健专业人员. Here are 全国十大赌博官网学到的五件事.
全国十大赌博官网长期以来一直赞助教育活动，以弥合SCD患者与整个世界的声音. 一个例子是 notaloneinsicklecell.com, 这个网站有15种不同的语言版本，介绍来自世界各地的SCD患者的真实故事.
In addition, 全国十大赌博官网与合作伙伴合作开发教育内容和工具，帮助患者和医疗保健提供者了解SCD的病理生理学和管理. For example, 与全球镰状细胞病组织联盟(GASCDO)一起, 全国十大赌博官网开展了一系列虚拟对话，医疗保健专业人员, 撒哈拉以南非洲(SSA)的患者和其他主要利益相关者积极参与了关于 SCD 以及患者在应对疾病时面临的困难，包括诸如 screening and stigma. In addition, 美国镰状细胞病协会(SCDAA), 全国十大赌博官网举办了教育研讨会，以加强SSA患者协会的能力和技能.
基因疗法:治愈的希望
虽然SCD的遗传原因已经知道了几十年, 直到最近，医学科学才获得了可能减轻导致这种疾病的错误基因的生物效应的工具.
2021年，全国十大赌博官网进入了一项 与条例草案签订拨款协议 & 梅琳达·盖茨基金会 共同的目标是发现和开发一种新的体内基因疗法来治疗SCD的临床表现.
现有的临床阶段基因疗法包括从患者体内取出细胞, 在实验室里改造这些细胞, 然后通过类似于骨髓移植的程序将它们重新引入病人体内. If approved, 由于目前当地卫生保健系统的限制，在撒哈拉以南非洲的许多地区引入这种复杂的程序可能具有挑战性. 全国十大赌博官网与盖茨基金会的合作设想了一种直接对患者进行体内基因治疗的方法, 目标是在哪里减少对延长住院时间或专门基础设施的需求.
作为早期药物设计策略的一部分, 全国十大赌博官网将优先解决中低收入国家有限的医疗基础设施造成的获取和分销障碍.
在全国十大赌博官网，全国十大赌博官网仍然致力于为任何受SCD影响的人提供希望和改善结果. 还有更多工作要做. 这就是全国十大赌博官网继续与来自世界各地的合作伙伴携手合作，帮助镰状细胞病走出阴影的原因.
