管理访问程序
全国十大赌博官网基因疗法全球管理准入计划(MAP)旨在为寻求此类治疗的患者提供潜在途径, 前提是符合所需的资格标准，并符合适用的当地法律法规.
全国十大赌博官网基因疗法的“管理准入”术语涵盖了所有本地定义的预先批准准入机制和项目，如“同情使用”。, “扩展访问”, “指定病人供应”, “特别访问计划/项目”, 和其他人.
目前全国十大赌博官网基因疗法的“管理准入计划”是:
脊髓性肌萎缩症(SMA)管理访问计划.
在Zolgensma®(onasemnogene abparvovec)治疗尚未获得监管部门批准或正式准入批准的国家，该全球管理准入计划适用于符合条件的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者. 对于这个全球地图, 医生需要通过确定患者是否符合预先定义的医疗和项目特定标准来评估患者的资格.
参与全球MAP, 患者必须符合治疗计划中列出的所有资格标准, 包括但不限于:
- 年龄在两岁以下的患者在基因上证实双等位基因突变 SMN1 gene; regardless of type, copy number, or symptom onset.
- 在地理上, 患者必须是公民或合法居民, 并且有资格享受医疗保健, Zolgensma尚未获得监管部门批准或正式准入批准的国家.
- 该计划的实施将需要遵守适用于每个国家的具体法律和监管框架.
医疗资格需要在患者接受治疗的国家得到确认和卫生当局的批准. 在请求数量超过可用供应的情况下, 第三方管理盲目分配. 如果全国十大赌博官网基因疗法当时无法为患者提供全国十大赌博官网的治疗, 只要病人在医疗上符合条件，并且在该国仍然允许，他/她就会自动转到下一次分配池.
全国十大赌博官网的一次性基因治疗是免费的. 确保安全的管理和充分的跟踪, 治疗只能在训练有素的治疗中心进行. 如果患者所在国家没有这样的中心, 全国十大赌博官网基因疗法决定了替代治疗中心位置的可行性.
我应该联系谁以获得更多信息?
一般医疗信息查询, 医疗保健专业人员可以向全国十大赌博官网基因疗法医疗信息团队提交请求 US, 欧洲，中东和亚洲, 拉丁美洲 & 加拿大, or 亚太地区.
如何提交托管访问请求?
请求必须由治疗医师代表患者通过全国十大赌博官网基因治疗请求门户网站提交 在这里. 关于使用门户网站的指导也是 可用.
患者/家长/看护人应向其主治医生咨询这一全球地图.